来源 | 丁香园

CGT治疗原理:将治疗性基因导入人体目标细胞,以纠正基因缺陷精准发挥治疗作用。当目的基因被导入到靶细胞内,它们或与宿主细胞染色体整合成为宿主遗传物质的一部分,或不与染色体整合而位于染色体外,但都能在细胞中表达,起到治疗疾病的作用。


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